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Une équipe internationale de chercheurs a utilisé un virus pour corriger les défauts génétiques et rétablir partiellement l’ouïe chez des souris sourdes. C’est une importante preuve de faisabilité qui pourrait éventuellement mener à de nouvelles thérapies chez l’humain.

Les défauts génétiques sont responsables d’environ la moitié de tous les cas de perte d’audition en début de vie et il y a au moins 70 gènes qui, lorsqu’ils sont mutés, provoquent la surdité. Pas étonnant, alors, que les scientifiques aimeraient utiliser les thérapies géniques pour traiter et même éventuellement guérir certaines formes de déficience auditive. Une équipe de recherche dirigée par Jeffrey Holt du Centre de neurobiologie FM Kirby à l’Hôpital pour enfants de Boston, avec Charles Askew et ses collègues de l’École Polytechnique Fédérale de Lausanne (EPFL) en Suisse, a démontré que ce pourrait bien être la bonne approche.

En se concentrant sur un gène appelé TMC1, qui représente 4 à 8% des cas de surdités génétiques, les chercheurs ont démontré qu’il est possible d’utiliser un virus, dans ce cas, le virus adeno-associé 1 (AAV1 pour adeno-associated virus 1), afin de fournir une version fonctionnelle du TMC1 et restaurer partiellement l’audition chez la souris. Ce gène est crucial en ce qu’il code pour une protéine qui convertit le son en signaux électriques qui circulent vers le cerveau.

Image d’entête : Les V renversés sont des cellules ciliées sensorielles de l’oreille, contenant chacune de 50 à 100 microvillosités enrobées de protéines TMC. La nouvelle thérapie génique restaure l’audition en fournissant des copies fonctionnelles de ces protéines. (Gwenaelle Geleoc et Artur Indzhykulian)

Les scientifiques ont essayé cette thérapie sur deux mutations différentes engendrant la surdité. Après un mois, environ la moitié des souris avec une mutation ont présenté une activité d’ondes cérébrales compatibles avec l’audition et elles ont également sursauté lorsqu’elles étaient exposées à des bruits forts. Les souris traitées avec l’autre mutation n’ont pas réagi aux bruits, mais la thérapie génique a aidé leurs cellules ciliées à survivre (elles meurent normalement rapidement en raison de la mutation). Toutes les souris non traitées sont restées sourdes.

De l’étude, les cellules ciliées sensorielles de l’oreille sont indiquées en vert. A gauche, sans la thérapie génique; à droite, avec. (Askew et coll)
Askew 1..12

Les souris qui ont récupèré l’audition ont reçu une solution partielle. La plupart de leurs cellules ciliées internes, qui permettent une audition de base, ont utilisé les nouveaux gènes. Mais seulement quelques cellules ciliées externes, qui amplifient les bruits, ont accepté la livraison virale.

Finalement, les scientifiques aimeraient utiliser des virus pour traiter toutes les cellules ciliées et réaliser une récupération complète de l’audition. La prochaine étape est d’améliorer le taux d’infection virale et de voir s’ils peuvent faire durer ces traitements plus longtemps.

Selon Jeffrey Holt  :

Notre protocole de thérapie génique n’est pas encore prêt pour des essais cliniques, nous devons encore ruser un peu plus, mais dans un avenir pas trop lointain, nous pensons qu’il pourrait être développé pour une utilisation thérapeutique chez l’homme.

Les résultats de leur travail apparaissent dans la revue en ligne Science Translational Medicine : Tmc gene therapy restores auditory function in deaf mice, annoncée sur le site de l’EPFL : La thérapie génique restaure l’ouïe de souris sourdes.

Nest3

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